2021.12.21

核酸医薬品の開発のための基盤的研究
理工学部物質生命理工学科　近藤次郎　教授

【研究の概要】
核酸医薬品はDNAやその類似化合物でできた第三世代の医薬品として注目されており、特に希少疾患や難治性疾患の治療薬として期待されています。私たちの研究室では、核酸医薬品が標的物質（病気の原因となるタンパク質の情報をコードしたmRNA）に作用する様子をX線結晶解析という手法で観察し、より高い薬理効果が期待できる核酸医薬品のデザインに取り組んでいます。また、この技術を応用して、遺伝性疾患やウイルス感染症などの検査キットの開発にも取り組んでいます。

【将来の発展性】
核酸医薬品は患者個人の遺伝子配列に合わせてデザインできるため、たった一人の患者のための創薬が可能です。実際にバッテン病という希少疾患を罹患した少女Mila Makovecちゃんのためにカスタマイズされた核酸医薬品「Milasen」が開発され、高い治療効果が示されています（Kim et al., 2019, N. Engl. J. Med.）。今後もこのような「N=1」の創薬を実現するために、核酸医薬品の開発のためのアカデミアにおける基盤的研究はますます重要になると考えられます。